¿Cuál es la importancia de la terapia génica?

El objetivo del tratamiento se consigue corrigiendo o compensando enfermedades provocadas por defectos y genes anormales.

La "terapia génica" se refiere a la introducción de genes normales exógenos en células diana para corregir o compensar enfermedades causadas por genes defectuosos y anormales para lograr fines terapéuticos. Los datos clínicos existentes muestran que la terapia génica puede mantener el nivel de factores de coagulación en pacientes con hemofilia en un nivel de curación clínica durante mucho tiempo, reducir el riesgo de hemorragia del paciente y, por tanto, reducir la discapacidad. Al mismo tiempo, la terapia génica puede reducir la cantidad de inyecciones de factor a los pacientes y el riesgo de infección causada por el uso de productos sanguíneos, permitiendo a los pacientes regresar verdaderamente a la sociedad y mejorar su calidad de vida.