¡Gran avance! La FDA aprueba rápidamente un nuevo medicamento para prevenir el sangrado por hemofilia
La hemofilia es una enfermedad genética recesiva del cromosoma X. La mayoría de los pacientes son hombres y alrededor del 80% de ellos tienen hemofilia A, que carece del octavo factor de coagulación. El factor VIII es una proteína que hace que la sangre se coagule. Debido a la falta de factores de coagulación, las personas tienen más probabilidades de sangrar que la gente común y requieren un tratamiento preventivo a largo plazo. Los pacientes pueden experimentar hemorragias graves repetidas en las articulaciones, lo que eventualmente puede provocar daños en las articulaciones y también puede provocar otras enfermedades y otros problemas, que pueden tener un impacto físico y psicológico en el paciente. Los más comunes son los miedos y preocupaciones por las actividades sociales o los deportes.
Los fármacos con anticuerpos monoclonales biespecíficos pueden reducir los episodios hemorrágicos en la hemofilia A.
El Dr. Wang Jiande, director del Centro de Enfermedades Raras y Hemofilia del Hospital General de Veteranos de Taichung, explicó que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó recientemente rápidamente un "fármaco doble" para pacientes con hemofilia A. Los medicamentos profilácticos con "anticuerpos monoclonales específicos" se utilizan para prevenir o reducir el número de episodios hemorrágicos en adultos y niños con anticuerpos positivos para el factor VIII de coagulación. Este es un avance importante en la medicina para los médicos que tratan la hemofilia y una gran oportunidad para la atención al paciente.
El director Wang Jiande explicó además que durante el proceso de tratamiento, algunos pacientes con hemofilia A producirán "anticuerpos del factor VIII". Esta respuesta de anticuerpos inmunes afectará la eficacia de los medicamentos terapéuticos disponibles actualmente. Aunque actualmente se utilizan fármacos terapéuticos, el efecto aún está lejos del de los pacientes que no producen anticuerpos y también causará muchos inconvenientes.
Ensayo clínico: En sujetos mayores de 12 años se puede reducir el número de sangrados en un 87%.
Entre los menores de 12 años, el 87% no experimentó sangrado.
El nuevo fármaco es un "anticuerpo monoclonal biespecífico" desarrollado con tecnología de ingeniería de anticuerpos patentada. Su función principal es simular la función del octavo factor de coagulación, que puede unir otros factores de coagulación en la sangre para restaurar la función de coagulación en la sangre y tratar la hemofilia A. Los ensayos clínicos han demostrado que es mejor que los sujetos que no lo usaron. tratamiento preventivo, en comparación, los sujetos que recibieron tratamiento preventivo con el nuevo fármaco pudieron reducir el número de hemorragias en un 87%, de un promedio de 23,3 hemorragias por año a sólo 2,9 hemorragias por año en otro ensayo clínico en personas menores de 12 años; , el 87% de los sujetos no tuvo episodios hemorrágicos bajo tratamiento profiláctico. Al mismo tiempo se analizó la calidad de vida del paciente. Después de usar este nuevo medicamento, los pacientes no sólo pueden mejorar los síntomas relacionados con la hemofilia, como dolor, hinchazón y dolor en las articulaciones, sino que también mejoran las funciones corporales, como el dolor con el movimiento y la dificultad para caminar.
La inyección subcutánea de nuevos tratamientos preventivos mejora la comodidad del paciente
El director Wang Jiande dijo que con el desarrollo de la medicina, tenemos muchas expectativas sobre nuevos tratamientos para la hemofilia A. En comparación con el tratamiento anterior, el número de inyecciones se redujo considerablemente, desde tratamientos de sangrado tal vez varias veces por semana hasta inyecciones preventivas una vez por semana, además, todos los tratamientos en el pasado eran inyecciones intravenosas, y el nuevo tratamiento preventivo se cambió a inyecciones subcutáneas; lo que mejoró enormemente Mejorar la comodidad y el cumplimiento del paciente. Con mejores tratamientos preventivos, estos pacientes pueden participar en actividades sociales y deportes que antes les preocupaban o en los que luego no podrían participar.
¡Únete a nosotros y presta atención a tu salud cada día! Línea @ ID: @Suscríbase al canal audiovisual Health ALOHO para leer conocimientos sobre salud más fácilmente:/supply/article/36152 Palabras clave: hemofilia, Hospital General de Veteranos de Taichung, Wang Jiande, anticuerpo anticoagulante del factor VIII, inyección subcutánea, biespecífico anticuerpos monoclonales.