Animales modelo y enfermedades en animales modelo.

Durante el siglo pasado, los ratones se han convertido en el mejor material experimental para establecer modelos animales de enfermedades genéticas humanas. La tecnología de transformación del genoma del ratón está madura, los procesos fisiológicos, bioquímicos y de desarrollo son similares a los de los humanos y el genoma es 90% homólogo al de los humanos. Por lo tanto, los modelos de ratón de enfermedades humanas pueden básicamente simular la patogénesis de las enfermedades humanas y la respuesta a ellas. medicamentos; ratones como genes Otra ventaja del material de investigación es que su proyecto genómico está casi completo. La gran cantidad de información sobre secuencias del genoma proporciona condiciones y medios técnicos para estudiar la función de los genes y la regulación de la expresión, el desarrollo embrionario y los mecanismos moleculares de las enfermedades humanas. Actualmente, es el método más popular y eficaz para utilizar secuencias genómicas existentes y análisis bioinformáticos para desarrollar nuevos métodos de transformación del genoma basados ​​en mutaciones aleatorias o dirigidas y analizarlos a nivel de todo el fenotipo animal. Genómica comparada, biología del desarrollo y genética médica. y otros campos relacionados también se integran constantemente, creando nuevos puntos de crecimiento.

El uso de animales modelo, como ratones, para establecer modelos de enfermedades tiene un importante valor teórico y práctico. Por un lado, el análisis de las funciones genéticas y los patrones de herencia mediante la investigación con modelos animales se ha convertido en el principal motor para promover importantes logros teóricos en las ciencias de la vida. Por ejemplo, el análisis del fenotipo mutacional de Drosophila y el estudio funcional de genes relacionados en ratones condujeron directamente al establecimiento del marco básico de la teoría del desarrollo de organismos multicelulares. Por otro lado, la investigación en profundidad sobre modelos animales, especialmente modelos de enfermedades en ratones, brindará enormes oportunidades comerciales a la industria de la tecnología biomédica. Se han patentado casi todos los nuevos modelos de ratón, especialmente los modelos animales de enfermedades cardiovasculares, enfermedades metabólicas y enfermedades relacionadas con la edad que ponen en grave peligro la salud humana. Tomando como ejemplo los últimos resultados de la investigación de la base de datos de ratones, los investigadores utilizaron el método de mutación ENU para obtener más de 30 cepas mutantes de ratón, incluidas cataratas, sordera, densidad ósea anormal, defectos de las extremidades y anomalías del cabello, y clonaron algunas mutaciones relacionadas. Gene. Estos genes mutados encontrarán nuevos objetivos farmacológicos para el tratamiento de estas enfermedades, y estos modelos podrán utilizarse para la detección y el desarrollo de nuevos fármacos. Utilizando tecnología de eliminación de genes, los investigadores también han establecido una serie de modelos de ratones mutantes, como desarrollo óseo anormal, defectos de desarrollo embrionario, regulación anormal del azúcar en sangre y defectos de diferenciación de células inmunes, para proporcionar información sobre la patogénesis de enfermedades genéticas con defectos de desarrollo, diabetes, linfoma y otras enfermedades Proporciona la base para la investigación y el desarrollo de fármacos.

Los modelos de ratón no modelan bien las enfermedades inflamatorias humanas.

Durante décadas, se han utilizado modelos experimentales de ratones para identificar y probar candidatos a fármacos antes de los ensayos en humanos, pero un estudio encontró que estos modelos no representan con precisión las respuestas humanas a las enfermedades inflamatorias. Junhee Seok y sus colegas estudiaron cómo los traumatismos, las quemaduras y las toxinas de bacterias como E. coli afectan las respuestas genéticas de los pacientes. Luego, los autores compararon los patrones observados con los observados en modelos de ratón. Los autores creen que los patrones en estos modelos de ratón no coinciden del todo con los patrones de respuesta en humanos, por lo que los resultados parecen ser aleatorios. Factores como la distancia evolutiva entre humanos y ratones y la aparente resistencia de los ratones a los estímulos inflamatorios pueden explicar por qué estos modelos no logran reproducir la situación humana. Los autores piden enfoques de investigación biomédica que se centren en cómo la fisiología y las enfermedades humanas afectan a los humanos a nivel molecular y genético, en lugar de depender principalmente de modelos de ratón. Un hallazgo prometedor es que los pacientes que sufren inflamación debido a traumatismos, quemaduras u otras enfermedades muestran respuestas genéticas similares, aunque las causas de estas enfermedades sean completamente diferentes y los pacientes reciban tratamientos diferentes. Los hallazgos también sugieren que los medicamentos para muchas enfermedades inflamatorias diferentes pueden conducir a un mejor tratamiento para un gran número de pacientes, dijeron los autores.

La finalización del Proyecto Genoma Humano y el establecimiento continuo de modelos de enfermedades han enfatizado una vez más la importancia de los derechos de propiedad intelectual independientes. La simple clonación de un nuevo gen no es suficiente para solicitar una patente. La comprensión de la función genética se ha convertido en el contenido principal de la nueva ronda del mercado de propiedad intelectual biomédica. Aunque muchas unidades nacionales han clonado una gran cantidad de genes mediante chips genéticos, no pueden apoderarse del mercado de patentes debido a la falta de apoyo para la investigación funcional, especialmente los resultados de investigación funcional más poderosos, como los modelos de ratón.