Describa brevemente las dificultades para replicar medicamentos genéticamente modificados.
A continuación se presenta una breve descripción de las dificultades para replicar medicamentos genéticamente modificados
1. Dificultades para replicar medicamentos genéticamente modificados
1. son sin duda uno de los principales desafíos
Debido al alto costo actual de la investigación, el desarrollo y los métodos de administración de la terapia génica, su tratamiento es costoso. Con el desarrollo de la tecnología de terapia génica y otros aspectos, su precio disminuirá. respectivamente. Además, teniendo en cuenta la particularidad de la terapia génica, en teoría, una vez administrada, es eficaz durante mucho tiempo, es decir, un efecto "de una vez por todas" y el coste final del tratamiento es inferior al tradicional a largo plazo. Terapia para la mayoría de las enfermedades. Además, también alivia los múltiples dolores del tratamiento a largo plazo.
Por ejemplo: para el tratamiento tradicional de la hemofilia, la tarifa anual del tratamiento para un paciente es de aproximadamente 300.000 dólares estadounidenses, por lo que el costo del tratamiento a largo plazo durante toda la vida es de aproximadamente 5 a 10 millones de dólares estadounidenses. Por lo tanto, en conjunto, el aumento de los precios de la terapia génica tiene cierta racionalidad. Aun así, la aplicación clínica de la costosa terapia génica se verá obstaculizada por el actual sistema de pago. Por lo tanto, si queremos comercializar plenamente la terapia génica, debemos desafiar el sistema de pago actual.
Desde el punto de vista actual, existen tres métodos de pago potenciales principales: el modelo de pago único, que es el método de pago más deseado por las compañías farmacéuticas, pero el costo es demasiado alto para los pacientes. El modelo de pago a plazos es similar al consumo de préstamo actual y el préstamo se reembolsa a plazos. El modelo de pago basado en la eficacia puede ser el modelo de pago más razonable para los pacientes.
Teniendo en cuenta el efecto "de una vez por todas" de la terapia génica, el tratamiento original se paga en cuotas según el efecto terapéutico anual exacto después del tratamiento, lo que comparte el costo del tratamiento y reduce la carga de pago actual del paciente. Las personas están dispuestas a pagar frente a los efectos del tratamiento, pero lo que preocupa a las compañías farmacéuticas es cómo garantizar de manera efectiva que los pagadores realicen pagos razonables a tiempo.
En octubre de 2021, bluebirdbio, Inc. (NASDAQ: BLUE) anunció que, como parte de la reducción gradual de su negocio en Europa, se espera que retire las terapias genéticas de la UE y el Reino Unido a principios de 2022. Se decidió que la autorización de comercialización de Zynteglo se centraría en el mercado estadounidense en el futuro. Una de las razones es que existen enormes desafíos para lograr precios y acceso al mercado adecuados para Zynteglo en Europa.
Los métodos de pago de los tratamientos aprobados en Europa son diferentes a los de Estados Unidos, y las decisiones de reembolso las toman los gobiernos de cada estado miembro de la UE. Los países miembros europeos han sido más agresivos al exigir precios más bajos que Estados Unidos, y dado que muchos países tienen sistemas de atención médica de pagador único, están en mejores condiciones de negociar descuentos más profundos.
En términos de marketing, Bluebird Bio ha fijado un precio de 1,8 millones de dólares para la terapia génica de Zynteglo (para más detalles, consulte los artículos anteriores: Zynteglo, la terapia génica para enfermedades sanguíneas raras de Bluebird Bio, tiene un precio de 1,8 millones de dólares), La empresa propuso permitir que los países reembolsen los costos del tratamiento en un plazo de cinco años y vincular el pago a la eficacia sostenida.
Sin embargo, el gobierno alemán ha reducido el coste inicial por paciente a 790.000 dólares. Si el efecto del tratamiento se mantiene después de unos años, el precio aumentará a unos 950.000 dólares. Bluebird Bio está muy contento. esto.Es insatisfacción. Por lo tanto, la reforma y mejora del sistema de fijación de precios y pagos de la terapia génica es un desafío importante y la única forma de que la terapia génica ingrese plenamente al mercado.